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【遺伝子導入装置】
iPS細胞へのエレクトロポレーションを用いたオリゴヌクレオチド導入による遺伝子発現量の調節
本資料では、フリードライヒ運動失調症患者由来のiPSCs由来神経前駆細胞に対し、MaxCyte®エレクトロポレーションによりオリゴヌクレオチドを導入しました。オリゴヌクレオチドの導入よりfxn遺伝子の発現を増加させることによる治療法を評価しました。導入したオリゴヌクレオチドにより、fxn mRNAおよびFrataxinタンパク質発現が正常レベル、そして持続的な効果が確認されました。この成果は、ExPERTシステムによるエレクトロポレーションがトランスクリプトームレベルでの遺伝性疾患への治療法開発に新たな可能性を示します。
